SMU莱尔纳米机器人教授获得了著名的研究基金，以使基因治疗更安全

达拉斯(新大)——新大纳米技术专家 MinJun金 他的团队获得了1美元的奖励.800万年,R01 格兰特 来自美国国立卫生研究院(NIH)的研究 基因治疗 一种通过改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术.

美国国立卫生研究院R01(研究计划)拨款竞争非常激烈, 只有不到10%的申请者拿到了. 

这项为期四年的拨款将使罗伯特·C·金(Robert C. 他是南威尼斯人娱乐城莱尔工程学院的主席，也是该项目的首席研究员 韧皮实验室, 开发一个更简单的, 更有效的方法来准确地确定用于基因治疗的病毒是否含有全部的基因货物. 

纳米粒子太小，肉眼看不到——大小从1纳米到100纳米(一米的十亿分之一)不等. 纳米材料可以自然产生，也可以通过工程设计来实现特定的功能, 比如给各种类型的癌症输送药物. 病毒是柔软的纳米颗粒.

病毒核酸周围的蛋白质外壳称为衣壳. 它保护病毒携带的遗传物质. 不能确定衣壳的完整性和它可能保护的遗传物质的数量可能导致剂量过量或不足. 这种威胁是使用无害病毒在人体内传递健康基因副本以取代或修饰致病基因的关键障碍——这一过程被称为病毒基因治疗.

现有的测试 ELISA 和 qPCR 不能准确地判断病毒是否携带了它们想要传递的适量(或任何)基因货物, 可能会使患者处于危险之中. 

“我们预计，这个项目奠定的基础将不可否认地改变纳米尺度物种的方式, 比如病毒和类似病毒的纳米颗粒, 是否分析货物内容,金说。.

德克萨斯大学阿灵顿分校的George Alex和rakis说, 德克萨斯大学西南医学中心的Steven Gray说, 华盛顿州立大学的Prashanta Dutta和首席研究员Kim一起进行这项研究. 

解决病毒基因治疗中的关键问题

该团队将测试他们创造的测量腺相关病毒(AAV)基因含量的装置的准确性。, 一种包裹着单链或双链DNA的病毒，尚未发现会引起人类疾病. 制药公司认为AAV是一种极具潜力的基因治疗载体. 例如, Luxturna, 首个获fda批准的基因疗法(2017年), 携带遗传物质的AAV能治疗遗传性失明吗.

的 设备 正在开发的分析工具被称为双峰光电等离子体纳米孔传感器，被Kim称为“一体化病毒表征的下一代技术”.

传感器将确定单个aav的尺寸、有效电荷和变形能力. 电压引起的变形性很重要, 因为病毒衣壳的形状会根据里面的载货量而变化.  

Kim和他的团队将应用机器学习, 从数据模式中进行推断和“学习”的计算机系统, 纳米孔传感器接收到的大量光电信号, 更好地分类传递药物的病毒是否携带了它们预期的抗病遗传物质.

“目前的分析方法需要使用大量的病毒制剂进行质量控制, 哪一种既昂贵又浪费,金说。. “我们提出的传感器只需要微小的病毒量. 这个项目将使我的团队进行前沿研究, 获取最新的纳米技术知识, 包括生物力学和力学生物学, 纳米光子学, 奈米制造, 机器学习, 物理病毒学, 基因传递系统.”

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